干细胞技术将成为药物开发行业重要工具中国药科大学专业：中药资源与开发学号：######姓名：###在很多人想象中，干细胞几乎能治愈太阳底下的所有疾病。人们的注意力几乎都放在了它们神话般的再生医学功能上，热切期望着它们尽快从天落地。而与此同时，干细胞却在药物开发领域不声不响地站稳了脚跟。作为研究工具，干细胞技术在行业里变得越来越多元化。在很多人想象中，干细胞几乎能治愈太阳底下的所有疾病。人们的注意力几乎都放在了它们神话般的再生医学功能上，热切期望着它们尽快从天落地。而与此同时，干细胞却在药物开发领域不声不响地站稳了脚跟。作为研究工具，干细胞技术在行业里变得越来越多元化。“在该领域，目前的发展态势很像DNA重组技术早期。上世纪70年代中期，人们并没有意识到DNA重组会有现在这么广泛的用途，而且人们也低估了其用于治疗手段的困难程度。”威斯康辛州麦迪逊莫格里奇研究院再生生物学研究所主任詹姆斯·汤姆森说，“而现在，干细胞也处在相似位置。尽管直接用于治疗最终可能带来丰硕成果，但作为一种研究工具，人们也低估了它的使用范围。”从毒性测试到新药开发：大约两年前，一些药物公司开始尝试性地涉入干细胞领域。现在，制药行业越来越多地用干细胞来测试药物毒性，以发现潜在的新疗法。比如CellularDynamics公司出售人类心肌细胞，生产脑细胞和血管上皮细胞还将推出一系列人类肝脏细胞。心肌细胞来自诱导多能干细胞（iPS细胞）。汤姆森说，“基本上所有的大型制药公司”都买过一些。此外还有总部在英国的医疗技术公司通用电气医疗集团（GEHealthcare）。3年前，英国干细胞生物学家斯蒂芬·明格辞去学术工作，带领通用电气医疗集团进入干细胞领域。他们出售人类心脏细胞已经一年有余，这些细胞来自胚胎干细胞，他们很快也会卖肝脏细胞。最关键的问题是，在许多药物问题的案例中，只有那些药得到了美国食品和药物管理局（FDA）等机构的许可并进入市场后才能发现其中的问题。明格说：“这些药只是通过了各种动物实验，然后通过了制药工业的I期、Ⅱ期、Ⅲ期临床阶段，获得了FDA许可。”“在这方面，许多动物模型并不得力。小鼠实验虽然效率很高，但在临床实验后期却不能在人类身上重复。因此多年前人们就开始使用试管模型，以此来代表人类疾病，这是一个巨大的进步。”位于加利福尼亚旧金山的生物制药公司iPierian战略与合作开发高级主管亚当·罗森塔尔说。明格及其研究小组曾对心脏细胞进行盲评实验，以检验这些细胞对各种不知名的药物化合物的反应，看它们是否具有毒性。明格说，当药物被打开时，他们发现细胞对那些已知有毒的化合物立刻起了反应。使用干细胞测试能带来明显的健康利益，可以在药物上市之前消除其危险的副作用，同时也能避免继续投入开发成本，节约了数百万资金。除了测试药物毒性，干细胞还是一种开发新药的重要工具。CellularDynamics和通用电气医疗集团两家公司销售的干细胞，都有这方面的功用。iPierian公司并不向其他药物公司出售其产品，而是用于内部开发。他们正在研究治疗老年痴呆症等神经退行性疾病的药物。该公司不久前曾宣布，他们正在开发一种瞄准tau蛋白的单克隆抗体，这种蛋白在老年痴呆症中起重要作用，此外还有其他与神经退行性疾病有关的蛋白质。公司表示，这些决策都是建立在干细胞研究的成果之上的。未来之路影响深远：这一新生领域也有着许多未知数。iPierian共同创始人、哈佛干细胞研究院转化医学部主任李·鲁宾说，比如能够将干细胞用于研究某种特殊类型的疾病还存在很多争议，尤其是那些非遗传性的或晚发型的紊乱，以及与多组织间相互作用有关的疾病等。目前，鲁宾在用干细胞作为一种脊椎肌肉萎缩疾病的模型，这是一类早发型遗传紊乱。他指出，将干细胞用于药物开发，有望成为发现特效药物的更好途径，但只有真正经过证明的技术，才称得上是更好的方法体系。当前，干细胞和再生医学的研究已成为自然科学中最为引人注目的领域。中国在干细胞低温超低温气相、液相保存技术、定向温度保存技术及超低温干细胞保存抗损伤技术等处于世界领先水平。干细胞理论的日臻完善和技术的迅猛发展必将在疾病治疗和生...