陈凯先：新药研发现状和医药行业发展趋势作者：文章来源：CPhI制药在线发布时间：2014-04-30近日，中国科学院院士、上海科学技术协会主席、上海市生物产业行业协会会长陈凯先院士在第二届中国(上海)国际及技术进出口交易会--张江药谷技术创新与国际合作论坛上针对新药研发和医药行业发展主题进行了精彩演讲。全球新药研发现状创新药物的研究与开发，集中体现了生命科学和微生物技术领域前沿的新成就与新突破，体现了多学科交叉的高新技术与集成。根据陈凯先院士的讲话，全球新药研发可以总结出如下特点：药物研发重心随着世界疾病谱发生变化。七八十年代主要研发重心为感染性疾病、消化系统疾病、高血压，九十年代后主要集中在高血压、糖尿病、抑郁症，而如今因为环境的恶化以及人口老龄化问题，药物研发的重心主要集中在肿瘤、慢性病和老年疾病;整个药物市场持续增大，但是增速有所变化。美国、欧洲、日本等发达国家仍然占市场很大的份额，发展速度将趋向稳定。而以中国、印度、俄罗斯为代表的新兴市场正快速发展;仿制药市场快速增长。随着重磅炸药专利到期的高峰到来，仿制药市场将得到极大的发展，市场份额比重预估将从2011年25%增加到2016年35%，仿制药在新兴市场中占的比重非常显著，而成熟市场中稳定在14%-18%。比如在2011年，Leva公司仍然是非专利药物市场的龙头，但是诺华正迎头赶上，很多大型医药公司纷纷转型仿制药;学术性、技术性的研究对新药的发展起到了积极的作用。当前化学药还是市场的主导，生物技术药比重上升的非常快;药物开发风险增加。美国药物研究中心(CMR)分析表明新开发项目的药物Ⅱ期临床实验成功率已经从28%(2006-2007年)降到18%(2008-2009年)。近年来，新药Ⅲ期临床实验和新药申报的平均成功率已经降至50%左右。失败的原因主要是安全性不好、有效性不够等问题;研发投入持续高涨，投入产出比持续降低。预估R&D投入占销售额将从2008年的20.2%下降至2018年的16.9%。预计至2018年整个制药业的R%D投入将由2004年的879亿美元上升到1494亿美元。由此可见，新药研发的市场格局正在慢慢发展变化，药物开发的成本正不断上升，因专利到期而失去独占市场权利的“重磅炸药”级产品，在带来很多新机遇的同时也会使市场竞争更加激烈。全球医药行业发展趋势审批程序多、时间长一直让药企非常头疼。对此，FDA已经加快审批程序，据陈凯先院士介绍，申办者向FDA提交会议申请，FDA接到申请后14日以内将给予答复。若同意，则书面回复具体的时间、地点等安排，申办者向FDA提交会议信息包，并确认会议议程，召开会议并记录，会议结束后50天内FDA向参会人发送会议记录和结果，如果申办者提交的信息不足，FDA可能会取消会议。若会议申请遭到拒绝，FDA会书面回复拒绝的理由，申办者可重新提交会议申请。陈凯先院士特意举了维罗非尼(Vemurafenib)的例子，维罗非尼于2011年4月2日提交申请，8月17日就获得批准，从提申请到审批只用了3.6个月。其原因就在于FDA给予了其积极的建议，如建议提前提交申请，改进原有的统计方案，以无进展生存期(PFS)为实验终止点为中期的总体存活率(OS)进行提前分析，允许交叉申请，拓展渠道，FDA同意将PFS和OS均设为主要实验终止点。因为优先指派进入快速审查过程，保持与申请方的交流，在药品评价和研究中心(CDER)和器械和辐射健康中心(CDRH)的审查员之间建立紧密的互动，所以才能在这么短的时间内完成审批工作，而且CDRH同时批准了其相应的诊断检测。药企与研发机构合作不断加强，不仅如此，药企之间也抱团组建研发航母，2012年9月，世界上最大的十大制药公司，罗氏、葛兰素史克、辉瑞、礼来等已经联合起来建立一个非营利组织，旨在共同解决阻碍药物进入市场的问题，共同努力提高药物临床实验质量，加快药物研发速度。陈凯先院士也谈到了新技术对全球医药产业的发展起到了积极的作用，他说：“系统生物学、基因组学、蛋白组学、数字化信息、纳米技术等技术的发展融合刺激了医药产业的快速发展。同时生命科学研究成果也引领了医药产业的发展，如单抗、蛋白多肽、生长激素、生长因子占市场的50%，其中单抗2011年近430亿美元，占市场的25%。研发正向治疗新...