史上最贵药物排行榜当谈起价格昂贵的药品时，人们通常会提到降胆固醇药物立普妥（每年的治疗费用1500美元）、用于治疗精神分裂症的药物再普乐（每年的治疗费用7000美元），或是抗癌药物阿瓦斯丁（每年治疗费50,000美元）。但是，在《福布斯》杂志开展的全球最昂贵药物的调查中，这些药物无一上榜。在《福布斯》价格最昂贵药物榜单上，9只药品赫然上榜。对服用这些药品的病人来说，每只药品每年的治疗费用均超过20万美元。这些药品大多是用来治疗罕见的遗传性疾病的，而受到这些疾病折磨的病人往往少于10，000人。治疗这些疾病可供使用的药物极少，因此，当生物科技公司开发出相应的治疗药物时，它们对产品的定价几乎可以“为所欲为”。受众越少，价格越贵由Alexion制药公司生产的Soliris是世界上价格最为昂贵的单一药物，每年的治疗费用高达40.95万美元。这种单克隆抗体药物用来治疗一种名为阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）的罕见疾病，病人患上这种疾病后，免疫系统会在夜间摧毁他们的红血球。目前，美国有8000人患有这一疾病。去年，Soliris的销售额为2.95亿美元。自从Alexion公司在两年前开始销售Soliris以来，其股票价格上涨了130%。在这个药品定价颠倒的世界里，一只药品所能帮助的病人越少，它的价格就越昂贵。Alexion公司在对Soliris用来治疗PNH开展试验以前，曾经对该药治疗类风湿关节炎的效果进行试验。据悉，美国约有100万人患有类风湿性关节炎。但试验遭遇了失败。假如Soliris真的可以治疗关节炎，那么Alexion公司将不得不为此种治疗用途设定低得多的价格，并与那些治疗费用仅为20,000美元的同类药物展开竞争。另有3种药物每年治疗费用超过了35万美元。其中，Shire制药公司生产的Elaprase每年高达37.5万美元，该药用来治疗一种超级罕见的代谢障碍亨特综合征（Hunter’ssyndrome）。目前，美国仅有500人患亨特综合征，这种疾病会引发感染、呼吸困难和脑损伤。去年，Elaprase在美国国内的销售额为3.53亿美元。由BioMarin制药公司生产的Naglazyme治疗另外一种罕见的代谢障碍，根据投资银行RobertBaird提供的数据，Naglazyme的治疗费用每年高达36.5万美元。另外，Cinryze是用来预防脸部出现危险性肿胀的药物，由Viropharma公司生产，使用该药的治疗费用每年大约为35万美元。Viropharma预计，该药销售额将从去年的9500万美元增加到3.5亿美元。结果令人意想不到与那些以标准剂量形式出现的药丸不同的是，所有价格昂贵的药物都是注射型生物科技药，其剂量随着病人的体重或其他因素而变化。《福布斯》杂志为了编制这份榜单，采访了生物科技行业的专家，并从这些公司或者华尔街分析人士那里获取了每名病人大约花费的平均治疗费用。令人惊讶的是，许多价格极其昂贵的抗癌药物没有登上这份榜单。靶向抗癌药物只是在几个月内为少数病人带来治疗帮助，这无疑降低了病人使用它们的平均费用。AllosTherapeutics公司生产的Folotyn治疗一种罕见的淋巴瘤，每月的治疗费用高达3万美元，但是一般病人只依赖该药短短几个月，因此治疗费用相对不高。生物科技公司为其产品的高定价进行辩护。Alexion公司首席执行官LeonardBell表示，高昂的药品价格是为了让那些确实需要这些药品的少数病人活下去，因为对患有罕见病症的病人来说，他们并没有多少治疗药物可以选择。用来治疗罕见疾病的新药价格每年都在提高。以往一只药物每年的治疗费用达10万美元就会让人皱起眉头，但现在这种价格水平已经稀松平常。治疗罕见疾病的药物已然成为药企的“摇钱树”。由于病人极少，制药公司不必在营销活动上投入巨资，而保险公司或政府通常会为这些药物买单。传统药物走下坡路正当治疗罕见疾病的专业药品大获成功之际，面向大众销售的传统药物却在走下坡路。许多跨越10亿美元销售大关的“重磅炸弹”药物销售业绩平平。SanfordC.Bernstein公司分析师GeoffreyPorges表示，销售罕见病治疗药物是生物科技行业未来的希望。很多病人对这些药物拯救了他们的生命而心怀感激。2005年，当时才5个月大的MiaHanley被诊断患上了庞贝氏症（Pompedisease）。她的母亲Dawn说：“除了知道这种疾病是致命的以外，我对庞贝氏症一无所知...