环孢素治疗儿童重症肌无力的疗效分析王惠萍段丽芬孙莹(昆明医科大学附属儿童医院<昆明市儿童医院>神经内科云南昆明650000)【摘要】目的：评价免疫抑制剂环孢素A(CyelosporineA，CsA)治疗儿童重症肌无力(myastheniagravis。MG)的疗效及其不良反应。方法：回顾性分析41例MG患儿接受CsA治疗前及治疗后1、4、7、12、18、24个月时MG严重程度评分及不良反应，结果：治疗后1、4、7、12、18、24个月时的总有效率(临床相对评分>25。％)分别为75.6%、82.9%,90.2%、92.7%,92.7%、85.4%。随服用CsA时间的延讼，MG临床绝对评分进一步下降(P<0.01)。CsA主要不良反应主要有毛发增多7例(17.1%)、胃肠道反应6例(14.6%)、感染与粒细胞减少4例(9.6%)、肾功能损伤2例(4.9%)等，无严重不良反应。结论：CsA治疗对激素疗效不佳、频繁复发、激素依赖或耐药的MG患儿，疗效确切、安全，值得临床推广。【关键词】重症肌无力；环孢素A;药物不良反应【中图分类号】R720.5【文献标识码】A【文章编号】2095-1752(2016)17-0153-03重症肌无力(myastheniagravis,MG)是一种获得性自身免疫性神经肌肉接头传递障碍疾病，主要症状为肌无力和活动后肌疲劳现象，以儿童及青壮年多见,免疫治疗是MG最重要的治疗。近4年来，我们应用环孢素A(CyclosporineA,CsA)治疗对激素疗效不佳、频繁复发、激素依赖或耐药的MG患儿41例，取得良好疗效，现将治疗及随访结果总结报告如下。1.对象与方法1.1一般资料选择2010年11月至2013年11月在我科接受CsA治疗的MG患儿41例为研究对象，其中男17例，女24例；发病年龄2〜13岁，平均(56&plusmn;43)月；病程3个月〜9年，平均(37&plusmn;51)个月。MG诊断依据典型的临床表现、新斯的明试验阳性、祌经重复电刺激递减试验阳性及血清抗乙酰胆碱受体抗体检查而确诊。采用Ossermen改良法分型，其中全身型29例，眼肌型12例。入组标准：1、年龄>3岁；2、排外合并胸腺瘤、系统性红斑狼疮；3、皮质类固醇疗效不佳、频繁复发、激素依赖或激素耐药的MG患儿(疗程〉3月)；4、有严重肝肾功能异常、糖尿病、恶性肿瘤患者除外。1.2方法1.2.1药物治疗方方案1.2.1.1CsA：环孢素A软胶囊3〜5mg/(Kg·d),总量&le;200mg/d，分2〜3次口服，疗程1.5年。治疗3周后定期查CsA血药浓度，依据临床疗效、参考CsA血药浓度适当调整环孢素A剂量。1.2.1.2所有患者同时服用泼尼松及胆碱酯酶抑制剂溴毗啶斯的明片。苏中泼尼松1.5〜2.0mg/(Kg.d)，分2〜3次口服，8周后开始逐渐减量，于4周内减量至7.5〜10mg/d，之后于4周内继续逐渐减停药物。溴毗啶斯的明片1〜3mg/(Kg.d)，总量&le;180mg/d，分2〜3次。眼肌型患儿治疗满3个月后，于4周内逐渐停用溴毗啶斯的明片。1.2.2辅助检查所以患儿均作CT或MRI排外胸腺瘤，治疗前做肝肾功、血常规等化验。治疗期间均监血压，于治疗满3周，首次检测CsA血药浓度、肝肾功能、血常规,之后连续3个月每月复査上述项01次，以后每2〜3个月复査1次。1.2.3疗效评价及随访重症肌无力患儿病情的严重程度和疗效采用临床绝对评分法和相对评分法为标准做出判定［1】。临床症状绝对评分包括以下相应项目：上睑肌力与疲劳试验、眼球的水平方向活动程度、上/下肢疲劳试验、面肌肌力、吞咽及呼吸功能，每组肌群均按其肌无力及易疲劳严重程度分为5级1.2.4分制记分0分为正常，4分为最重(吞咽及呼吸功能分别以8分为最重）。累计评分正常0分，最重（即满分）为60分。分值越高表明该症状项0越严重。将治疗前后评分差值/治疗前评分为相对评分，相对评分&ge;90%为治愈，在50%〜89%为显效，25%〜49%为好转，<25%为无效；临床相对评分&ge;25%为有效。用药后1、4、7、12、18、24个月、随访复查，医师进行临床绝对评分，并记录病情变化、药物不良反应。2.统汁学方法应用SASS13.0统计软件。计量资料以x-&plusmn;s表示，临床绝对评分/相对的比较采用t检验。P<0.05认为差异有统计学意义。3.结果*3.1环孢素A治疗前后MG临床疗效接受CsA治疗前后MG绝对评分及相对评分情况见表1。接受CsA治疗后1、4、7、12、18、24个月与治疗前比较、治疗4个月后与治疗4个月吋比较、治疗7个月后与治疗7个月吋比较，MG临床绝对评分均进一步显著降低（P<0.01）。...